La sclérose latérale amyotrophique ou maladie de Charcot est une maladie rare, puisqu’elle touche environ 1 personne sur 25 000. Cette maladie est provoquée par la disparition des motoneurones de la moelle épinière qui va conduire à l’apparition de symptômes importants, comme une faiblesse musculaire, des difficultés pour marcher ou écrire. La maladie évoluera entre 2 et 5 ans jusqu’à la paralysie du patient et son décès par insuffisance respiratoire. Malheureusement, pour l’heure aucune thérapie existe.

Notre invitée, Dr. Maria-Grazia Biferi, dirige un groupe de recherche à l’institut de myologie de Paris qui est dédié à la mise au point de méthode de thérapie génique pour des maladies du motoneurones, et en particulier la SLA. La méthode thérapeutique que son équipe utilise se base sur des vecteurs d’origine virale, les AAV. Merci à Maria de prendre un peu de son temps pour en parler avec nous.

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