Description

Terence Beghyn le CEO fondateur d'APTEEUS parle des défis du développement de médicaments pour les maladies rares, en particulier les maladies génétiques.

Il explique que concevoir de nouveaux médicaments pour de petites populations est difficile en raison des coûts et du temps impliqués. Il souligne la nécessité d'explorer les traitements existants pour répondre aux besoins spécifiques des patients.

Il partage son expertise en criblage de molécules dans des modèles de maladies.

Une approche innovante consiste à utiliser des biopsies cutanées pour diagnostiquer les maladies rares. Il suggère que si un diagnostic peut être établi de cette manière, il devrait également être possible d'évaluer l'effet d'un médicament sur ces biopsies.

Dans l'épisode il revient sur les succès rencontrés et sur le modèle économique identifié par APTEEUS pour rendre accessibles ces solutions pour les patients.

Une perspective prometteuse pour le développement de traitements personnalisés dans les maladies ultra-rares.

Hébergé par Ausha. Visitez ausha.co/politique-de-confidentialite pour plus d'informations.

Transcription

• Speaker #0

  Bonjour à tous et bienvenue sur PharmaMinds, le podcast qui vous amène au plus près des personnalités qui font la pharma. Nouvelle semaine, nouvel épisode et voici un extrait de la conversation que vous pouvez retrouver en ligne dès demain.

• Speaker #1

  En fait, on ne peut pas s'imaginer développer, mettre au point un nouveau médicament pour une toute petite population de patients, parce que ce serait trop long, donc trop coûteux.

• Speaker #0

  Pas de sens.

• Speaker #1

  Donc qu'est-ce qui nous reste ? Il nous reste l'existant. Essayons d'aller voir dans l'existant. si certaines choses ne pourraient pas convenir à certaines personnes. Donc en fait, il fallait qu'on cross-match des médicaments avec des patients. Et moi, ça tombait bien. Ce que je savais faire, c'était ce qu'on appelle du screening, du criblage. Du criblage de molécules. C'est un outil de discovery qui nous permet de tester de très nombreuses molécules dans un modèle qui a été conçu pour représenter la maladie. Donc il me restait maintenant à avoir des modèles de la maladie des patients concernés par ces maladies génétiques. Et c'est un travail très long et compliqué. Dans les laboratoires de recherche de l'écosystème maladie rare, il y a des chercheurs et des médecins qui s'intéressent à la modélisation de ces pathologies. C'est quelque chose qui peut être tellement complexe qu'à la fin, le modèle n'est pas si pertinent que ça du patient. Et donc ce qu'on va découvrir grâce à ce modèle ne sera pas... pas forcément efficace. Donc on continue d'avoir beaucoup de risques d'échec en utilisant des modèles artificiels. Et dans un pan des maladies rares, qui s'appelle les maladies génétiques du métabolisme, les maladies héréditaires du métabolisme, le diagnostic des pathologies se fait sur une biopsie de peau. C'est-à-dire qu'on est capable de mesurer le défaut que pose la maladie très facilement en prenant une biopsie de peau. Et c'est là qu'on s'est dit, si on est capable de poser le diagnostic sur une biopsie de peau, on doit être capable de mesurer l'effet d'un médicament sur cette biopsie. Et c'est ce qu'on a commencé à faire.

• Speaker #0

  Si cet extrait vous a plu, vous pouvez directement vous abonner sur l'application que vous êtes en train d'utiliser et activer la cloche pour être tenu au courant de la sortie de l'épisode. Je vous souhaite une bonne écoute et vous dis à très bientôt sur PharmaMinds.